ژن‌درمانی سرطان با هدف قرار دادن سازوکار خزان‌یاخته‌ای

کشف سازوکار خزان‌یاخته‌ای، اهداف نوینی برای درمان سرطان طرح می کند، و معلوم شده است که ژن‌درمانی با هدف قرار دادن این سیستم خودکشی‌گرا، می‌تواند سلول‌های توموری را به صورت مجزا و بدون ایجاد التهاب از میان بردارد. سازوکار خزان‌یاخته‌ای را می‌توان با استفاده از ژنی که رمزگذاری یک آغازگر، میانجی یا مجریِ ‌مرگ خزان‌یاخته‌ای را انجام می دهد، یا با جلوگیری از بیان ژن ضدخزان‌یاخته، مورد هدف قرار داد. روش‌هایی که سلول‌های سرطانی را مورد هدف قرار می‌دهند، که از طریق انتقال ژن‌های بخصوص، بیان ژن‌های خاص، یا ترشح پروتیین‌های مورد نظر از طریق دستکاری ژنتیکی سلول‌های مشتق از خود، نتیجه‌ی درمان خزان‌یاخته‌ محورِ ژن‌درمانیِ سرطان را تعیین می‌کنند. با وجود اینکه موفقیت‌های بالینی تا کنون محدود بوده‌اند، ژن‌درمانی با هدفِ سازوکار خزان‌یاخته‌ای، پتانسیل بالایی برای کمک به بیماران دارای تومورهای خطرناک دارد، به شرط آن که سیستم‌های پربازده و مشخصی برای انتقال و مدیریت ژن در دسترس باشد.

The unraveling of cellular apoptosis machinery provides novel targets for cancer treatment, and gene
therapy targeting this suicidal system has been corroborated to cause inflammation-free autonomous
elimination of neoplastic cells. The apoptotic machinery can be targeted by introduction of a gene encoding an inducer, mediator or executioner of apoptotic cell death or by inhibition of anti-apoptotic gene
expression. Strategies targeting cancer cells, which are achieved by selective gene delivery, specific gene
expression or secretion of target proteins via genetic modification of autologous cells, dictate the outcome of apoptosis-based cancer gene therapy. Despite so far limited clinical success, gene therapy targeting the apoptotic machinery has great potential to benefit patients with threatening malignancies
provided the availability of efficient and specific gene delivery and administration systems.